La terapia con células madre, prometedora para una causa común de ceguera

células madre

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Los resultados de dos ensayos clínicos tempranos muestran que es posible utilizar células madre embrionarias humanas como tratamiento para la forma seca de la degeneración macular, según las presentaciones de los hallazgos realizadas en AAO 2017, la 121 ° Anual Reunión de la Academia Americana de Oftalmología. Las células madre inyectadas en el ojo parecen reemplazar a las células faltantes dañadas por la enfermedad, sin efectos secundarios graves e, incluso, puede haberse mejorado la visión de los pacientes.

En ambos estudios, los investigadores convirtieron las células madre embrionarias en un tipo de células de soporte de la retina, llamadas células del epitelio pigmentario de la retina (RPE, por sus siglas en inglés), y las inyectaron en los ojos de personas que sufren de degeneracion muscular relacionada con la edad seca (DMAE), una de las principales causas de nueva ceguera en personas mayores de 55 años. Actualmente, no hay tratamiento disponible para esta patología que afecta a 30 millones de personas en todo el mundo, aunque los suplementos nutricionales pueden ser protectores.

En una retina saludable, las células RPE brindan funciones de apoyo como nutrición y manejo de desechos a los fotorreceptores, las células que procesan la luz, lo cual nos permite ver. La disfunción y la degeneración de las células del RPE son parte del proceso que conduce a la pérdida visual en la degeneración macular relacionada con la edad. Las células de RPE derivadas de células madre embrionarias humanas inyectadas debajo de la retina están diseñadas para soportar y/o reemplazar las células RPE defectuosas del paciente.

Los expertos en medicina regenerativa creen que la degeneración macular será una de las primeras áreas de éxito de la terapia con células madre porque es relativamente fácil cultivar grandes cantidades de células de RPE en el laboratorio y son casi idénticas a las del ojo. Las células RPE no requieren la formación de conexiones neuronales para mantener los fotorreceptores dentro de la retina.

Además, la ubicación en el ojo en el que se trasplantan las células se reconoce como un sitio con privilegios inmunes, lo que significa que es uno de los pocos sitios en el cuerpo en el que el riesgo de rechazo de las células trasplantadas es bajo. Por último, el tratamiento se puede lograr con un pequeño número de células en un área muy localizada, lo que reduce los riesgos.

Los investigadores del Centro Médico de la Universidad Hebrea Hadassah, en Jerusalén, Israel, realizaron estudios diseñados para evaluar la seguridad del procedimiento en sujetos humanos. Inyectaron una suspensión de entre 50.000 o 200.000 células RPE derivadas de células madre embrionarias humanas debajo de la retina de los pacientes.

SIN EFECTOS SECUNDARIOS INESPERADOS

El procedimiento quirúrgico fue bien tolerado. En unas pocas semanas, pudieron ver signos de que la retina se estaba curando en el sitio de inyección y las imágenes de la parte posterior del ojo sugieren la posibilidad de que las células RPE trasplantadas sobrevivieron. La visión de los pacientes se mantuvo estable durante todo el estudio y no sufrieron efectos secundarios inesperados.

"Estamos estimulados por los resultados hasta el momento", afirma Eyal Banin, investigador principal y uno de los desarrolladores de la tecnología. "Pero esto es solo un primer paso en el largo camino hacia hacer que la terapia celular regenerativa sea una realidad en la degeneración macular y retinal", añade. Se espera que pronto se abra en los Estados Unidos un sitio de prueba adicional para este tratamiento con células madre.

Un segundo grupo de investigación del Bascom Palmer Eye Institute en Miam, Estados Unidos, ha realizado dos estudios que utilizan células RPE derivadas de células madre embrionarias humanas para tratar pacientes con DMAE seca, así como pacientes con una forma diferente de degeneración de la retina llamada enfermedad de Stargardt. Es la forma más común de DMAE juvenil heredada. Al igual que la DMAE seca, no existe un tratamiento disponible para esta patología que causa ceguera.

Las células madre implantadas en estos pacientes sobrevivieron hasta durante tres años y no hubo efectos secundarios y algunos de estos pacientes incluso ganaron la visión. "Las células RPE parecen ser bien toleradas en los ojos humanos --destaca el investigador principal Ninel Z. Gregori, del 'Bascom Palmer Eye Institute'--. No hubo eventos adversos graves atribuibles a las células del RPE trasplantadas, incluida la formación de tumores". Este estudio respalda un mayor desarrollo de EPR derivadas de células madre embrionarias humanas para las enfermedades degenerativas de la mácula".

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